Швейцарський виробник медикаментів Novartis отримав схвалення у США на продаж препарату для генної терапії під назвою Zolgensma.

Він призначений для лікування спінальної м’язової атрофії (SMA).



Вартість препарату складає 2,125 мільйона доларів за один прийом. Це рекордна ціна для ліків у світі. Про це пише The Guardian.

Управління продовольства і медикаментів США затвердило Zolgensma, який буде використовуватися для лікування дітей до двох років включно з тими, у кого ще не спостерігаються симптоми. Схвалення також охоплює як дітей з найбільш смертельними формами спадкової хвороби, так і тих, у кого виснажливі симптоми можуть проявитися з віком.

Спінальна м’язова атрофія – один з головних генетичних чинників смертності серед немовлят. Хвороба часто призводить до паралічу, ускладнення дихання і смерті за лічені місяці після народження при найбільш важкій формі.

Від хвороби страждає одна дитина на десять тисяч новонароджених. При цьому, у 50-70% з них діагностують найважчу форму.

"Це потенційно новий стандарт лікування для дітей із найбільш серйозною формою SMA", - сказав доктор невролог-педіатр Емманеуель Тіонгсон з Лос-Анджелеса, який використовував новий швейцарський препарат в рамках спеціальної програми.

Керівництво компанії Novartis виправдало рекордну ціну своїх ліків тим, що один їхній прийом приносить більший результат, ніж тривале альтернативне лікування, яке обходиться в сотні тисяч доларів на рік.

Терапія використовує вірус для доставки нормальної копії гену SMN1 дітям, які народилися з пошкодженим геном. Вводиться препарат в організм шляхом інфузії.