У США схвалили продаж найдорожчих ліків у світі

Швейцарський виробник медикаментів Novartis отримав схвалення у США на продаж препарату для генної терапії під назвою Zolgensma.

Він призначений для лікування спінальної м’язової атрофії (SMA).

{reklama}

Вартість препарату складає 2,125 мільйона доларів за один прийом. Це рекордна ціна для ліків у світі. Про це пише The Guardian.

Управління продовольства і медикаментів США затвердило Zolgensma, який буде використовуватися для лікування дітей до двох років включно з тими, у кого ще не спостерігаються симптоми. Схвалення також охоплює як дітей з найбільш смертельними формами спадкової хвороби, так і тих, у кого виснажливі симптоми можуть проявитися з віком.

Спінальна м’язова атрофія – один з головних генетичних чинників смертності серед немовлят. Хвороба часто призводить до паралічу, ускладнення дихання і смерті за лічені місяці після народження при найбільш важкій формі.

Від хвороби страждає одна дитина на десять тисяч новонароджених. При цьому, у 50-70% з них діагностують найважчу форму.

"Це потенційно новий стандарт лікування для дітей із найбільш серйозною формою SMA", - сказав доктор невролог-педіатр Емманеуель Тіонгсон з Лос-Анджелеса, який використовував новий швейцарський препарат в рамках спеціальної програми.

Керівництво компанії Novartis виправдало рекордну ціну своїх ліків тим, що один їхній прийом приносить більший результат, ніж тривале альтернативне лікування, яке обходиться в сотні тисяч доларів на рік.

Терапія використовує вірус для доставки нормальної копії гену SMN1 дітям, які народилися з пошкодженим геном. Вводиться препарат в організм шляхом інфузії.