Нещодавно науковці виявили, що новітній ефективний метод лікування смертельної дитячої хвороби має небезпечний побічний ефект. Він може викликати рак.
Мовиться про новий метод лікування дитячого захворювання головного мозку – церебральної адренолейкодистрофії (CALD). Про це пише ScienceAlert.
CALD – що це?
CALD виникає через мутацію в гені ABCD1, який не дозволяє організму розщеплювати довголанцюгові жирні кислоти. Це призводить до руйнування захисної оболонки навколо нервових клітин. Без лікування хвороба руйнує нервову систему, викликаючи когнітивні та рухові порушення. А без лікування призводить до смерті.
Традиційно CALD лікують пересадкою стовбурових клітин від донора. Але це доволі складно, тому що потрібно знайти донора, який підходить генетично. Крім цього, такий підхід пов'язаний з ризиком імунної реакції та відторгнення.
Тому вчені розробили метод введення гена ABCD1 у власні стовбурові клітини пацієнта за допомогою модифікованого вірусу ВІЛ. Це допомогло створити препарат, який стабілізує перебіг хвороби у 72% пацієнтів.
Це було проривом, однак виявлений ризик розвитку раку стримує ентузіазм учених щодо подібної терапії.
Чому генна терапія CALD може викликати рак
Дослідження 2 та 3 фази, обидва з яких опублікували в журналі New England Medical Journal, виявили, що у 6 з 67 пацієнтів розвинувся мієлодиспластичний синдром (МДС), який викликає рак. А ще в одного пацієнта виникла лейкемія.
Генетичні аналізи вказали на мутації, пов'язані з терапією, як на ймовірні тригери. Виникнення злоякісних пухлин викликало серйозні побоювання у вчених. Тепер дослідники зосереджені на тому, щоб зрозуміти й знизити ризики виникнення раку у пацієнтів.
Повідомлення про здоров'я мають суто рекомендаційний характер. У випадку виникнення проблем — звертайтеся до лікаря. Не займайтесь самолікуванням.
Читайте новини "МБ" у Facebook | Telegram | Viber | Instagram
