Виявили, що метод лікування смертельної хвороби мозку може спричинити рак

Нещодавно науковці виявили, що новітній ефективний метод лікування смертельної дитячої хвороби має небезпечний побічний ефект. Він може викликати рак.

Мовиться про новий метод лікування дитячого захворювання головного мозку – церебральної адренолейкодистрофії (CALD). Про це пише ScienceAlert.



CALD – що це?

CALD виникає через мутацію в гені ABCD1, який не дозволяє організму розщеплювати довголанцюгові жирні кислоти. Це призводить до руйнування захисної оболонки навколо нервових клітин. Без лікування хвороба руйнує нервову систему, викликаючи когнітивні та рухові порушення. А без лікування призводить до смерті.

Традиційно CALD лікують пересадкою стовбурових клітин від донора. Але це доволі складно, тому що потрібно знайти донора, який підходить генетично. Крім цього, такий підхід пов'язаний з ризиком імунної реакції та відторгнення.

Тому вчені розробили метод введення гена ABCD1 у власні стовбурові клітини пацієнта за допомогою модифікованого вірусу ВІЛ. Це допомогло створити препарат, який стабілізує перебіг хвороби у 72% пацієнтів.

Це було проривом, однак виявлений ризик розвитку раку стримує ентузіазм учених щодо подібної терапії.

Чому генна терапія CALD може викликати рак

Дослідження 2 та 3 фази, обидва з яких опублікували в журналі New England Medical Journal, виявили, що у 6 з 67 пацієнтів розвинувся мієлодиспластичний синдром (МДС), який викликає рак. А ще в одного пацієнта виникла лейкемія.

Генетичні аналізи вказали на мутації, пов'язані з терапією, як на ймовірні тригери. Виникнення злоякісних пухлин викликало серйозні побоювання у вчених. Тепер дослідники зосереджені на тому, щоб зрозуміти й знизити ризики виникнення раку у пацієнтів.



Читайте новини "МБ" у Facebook | Telegram | Viber | Instagram